Déficit en CDKL5

Aug 21, 2023

Publié : 31 juillet 2023 | Catherine Eckford (Revue pharmaceutique européenne) | aucun commentaire pour l'instant

La Commission européenne (CE) a approuvé le premier traitement destiné aux patients pédiatriques de l'UE pour traiter les convulsions associées au trouble déficitaire en CDKL5.

Le premier traitement destiné aux enfants et adolescents souffrant de crises d'épilepsie associées à un trouble de déficit (CDK) cyclin-dependent kinase-like 5 (CDKL5) a été approuvé dans l'UE par la Commission européenne (CE).

EC a accordé l'approbation de la suspension buvable ZTALMY® (ganaxolone) comme traitement d'appoint chez les patients atteints de CDD âgés de deux à 17 ans.

La décision de l'organisme de réglementation européen « représente une étape importante » selon le Dr Scott Braunstein, président-directeur général de Marinus Pharmaceuticals, la société qui a développé le traitement.

Dans l'essai de phase III Marigold, 101 patients ont été recrutés. Les données ont démontré une réduction médiane de 30,7 pour cent de la fréquence des crises motrices majeures sur 28 jours. Ceci est comparé à une réduction médiane de 6,9 ​​pour cent chez les patients ayant reçu un placebo.

Selon les auteurs des données publiées dans The Lancet Neurology, l'étude de phase III est le premier essai contrôlé sur le CDD à suggérer un bénéfice thérapeutique potentiel pour la ganaxolone. Lors de la phase III, le traitement s'est avéré bien toléré.

Dans l'étude d'extension ouverte de l'essai, les patients traités par ZTALMY pendant au moins un an ont connu une réduction médiane de 49,6 pour cent de la fréquence des crises motrices majeures.

L'approbation de ZTALMY par la CE fait suite à un avis positif émis en mai 2023 par le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne des médicaments (EMA).

ZTALMY (ganaxone)

ZTALMY (ganaxolone) est un modulateur oral des récepteurs de l'acide γ-aminobutyrique de type A (GABA-A) à petites molécules neuroactives. Selon la FDA, ZTALMY est l'analogue synthétique 3β-méthylé de l'allopregnanolone, qui est un dérivé de la progestérone.

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Ztalmy (ganaxone)

Dr Scott Braunstein

Trouble du déficit en CDKL5